【はじめに】進行性の肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対し，プロスタサイクリン（PGI₂）製剤，エンドセリン受容体（ETR）拮抗薬，フォスフォジエステラーゼ（PDE）5 阻害薬を用いたcombination therapyを行うことで予後の改善を認めているが，最終的に肺移植を必要とする症例が存在する．今回われわれは，ETR拮抗薬を導入できず，その他のcombination therapy後に肺移植に至った小児例を経験したので報告する．【症例】13歳，女児．【現病歴】7 歳時の失神，息切れを契機に特発性PAHと前医で診断された．HOT導入するも数カ月後にNYHA 3 度となり，PGI₂持続静注を開始し漸増した．PDE5 阻害剤を併用しいったん軽快した．その後病状が進行し，ETR拮抗薬を併用したが症状の改善を認めなかった．11歳時に喀血を認め，カテコラミン等を中止できず，生体肺移植目的に当院へ転院となった．両親をドナーとして両側生体肺葉移植術を施行した．術後は拒絶等大きな合併症はなく，現在はプレドニゾロン，シクロスポリン，ミコフェノール酸モフェチルにて免疫抑制を行っている．術後 1 年での心肺機能は，検査上明らかな異常はない．レシピエント肺をETAおよびETB受容体抗体にて免疫染色したところ，健常肺と比較してETA受容体の発現は肺動脈内皮で減弱していた．また，他のPAH症例で増強していたETB受容体の発現はみられなかった．【考察】PAHに対し，異なった作用機序をもつ薬剤の併用は，副作用を減らし効果を増強すると考えられ，さまざまな組合せの併用療法が検討されている．今回の症例ではPGI₂とPDE5 阻害剤の併用が一時的に有効であった．ETR拮抗薬はPDE5 阻害剤の血中濃度を低下させるという報告があり，両者の併用時には注意が必要である．レシピエント肺でETRの発現が減弱していたことは，ETR拮抗薬が無効であった可能性を示唆していると考えられた．【結語】PAHに対してcombination therapyを必要とする場合は，患者に応じた薬剤の選択が必要と考えられた．